Doenças Raras do Sangue

Shao-min e Shao-Chi, Hemofilia A, Taiwan

Em 2018, a franquia Doenças Raras do Sangue foi criada com duas aquisições estratégicas [Bioverativ e Ablynx] e programas internos com o objetivo de redefinir fundamentalmente o tratamento destas doenças raras e muitas vezes crônicas. Em 2020, a Sanofi expandiu o seu pipeline com a aquisição da Principia, ampliando o seu trabalho em doenças do sangue imunomediadas.

A hemofilia, uma doença genética rara do sangue que prejudica a capacidade de coagulação do sangue, é a pedra angular da franquia Doenças Raras do Sangue. As terapias de reposição de fator de meia-vida estendida da Sanofi para pessoas com hemofilia A e B foram lançadas em 2014, tornando-se as primeiras inovações no tratamento da hemofilia em 20 anos. Desde então, foram usadas para tratar mais de 3.500 pessoas com hemofilia em todo o mundo. A Sanofi tem um compromisso firme com a comunidade da hemofilica e continua a explorar potenciais novas abordagens de tratamento que possam permitir aos pacientes viver para além das limitações da sua condição.
(Vídeo em inglês)

Com base no seu legado de inovação para pacientes com opções de tratamento limitadas, a Sanofi lançou o primeiro tratamento aprovado para púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (PTTa), uma doença sanguínea rara, de risco à vida e de origem autoimune. A PTTa é caracterizada pela extensa formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos em todo o corpo, levando a uma baixa contagem de plaquetas, perda de eritrócitos e restrição do fornecimento de sangue a partes do corpo.

Inspirados pelos pacientes e impulsionados pela ciência, estamos focados em ajudar a fazer uma diferença transformadora no padrão de tratamento às pessoas afetadas por doenças raras do sangue em todo o mundo.