Pessoas diagnosticadas com uma doença rara não são definidas por ela. “Ao ouvir e aprender com os pacientes, podemos melhorar a vida de indivíduos e famílias em todo o mundo.
Shannon Resetich
Líder Global de Doenças Raras na Sanofi
Você sabia?
7.000
doenças raras conhecidas afetam 400 milhões de pacientes e suas famílias em todo o mundo.1
40
anos que dedicamos a pacientes, familiares e profissionais de saúde que lutam para diagnosticar e tratar doenças raras
6
comunidades de doenças raras são apoiadas pelo nosso programa global de ajuda humanitária e pelo programa de registros de doenças raras2
Um compromisso duradouro para cuidar melhor das doenças raras
Cada pessoa que vive com uma doença rara tem necessidades diferentes. Os sintomas e complicações podem variar muito e até mesmo ser de risco à vida, com poucos ou nenhum tratamento disponível.
Perseguimos os milagres da ciência para desenvolver novos medicamentos e transformar vidas.
Estamos orgulhosos de ter lançado medicamentos inovadores para a doença de Gaucher, doença de Pompe, doença de Fabry, mucopolissacaridose I (MPS I) e deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD), e continuamos a ajudar a redefinir os padrões de tratamento para estas condições.
Nosso pipeline de doenças raras
Nossa base em doenças raras são as doenças de armazenamento lisossômico (LSDs): um grupo de doenças genéticas raras causadas por deficiências enzimáticas. Nosso pipeline hoje abrange não apenas muitas doenças de armazenamento lisossômico, mas também vários outros tipos de doenças raras.
Sabemos que melhorar o padrão de tratamento é ao mesmo tempo uma maratona e uma corrida sprint. É por isso que nunca paramos de inovar e colaborar para avançar na compreensão científica.
Construindo comunidade, construindo conhecimento
Apoiamos serviços online que ajudam as pessoas a compartilhar informações sobre as suas experiências com doenças raras.
Os registros de doenças criam colaboração e ajudam os pacientes, médicos e investigadores a compreender melhor as doenças raras. É assim que eles podem melhorar o diagnóstico e o tratamento.
Refêrencias
- International Federation of Pharmaceutical Manufacturers and Associations (2017) Rare diseases. Accessed 14 October 2022
- Our Rare Humanitarian program supports people managing Gaucher disease, Fabry disease, Pompe disease, Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) and Mucopolysaccharidoses (MPS) I and II. (MPS II support in Sanofi territories only). We sponsor rare disease registries for Gaucher disease, Fabry disease, Pompe disease and Mucopolysaccharidoses I.
- Clarke JTR (2017) Lysosomal Storage Disorders. Published on the National Organization for Rare Disorders website. Accessed 14 October 2022
MAT-GLB-2100972-v2.0-6/2023
Page updated June 2023